掘金創(chuàng)新藥｜科濟藥業(yè)CAR-T產(chǎn)品再度申報臨床 公司三年虧損超60億，仍待首款商業(yè)化產(chǎn)品破局

每經(jīng)記者｜陳浩    每經(jīng)編輯｜魏官紅    

《掘金創(chuàng)新藥》由每日經(jīng)濟新聞聯(lián)合藥渡數(shù)據(jù)共同推出，旨在解讀新藥研發(fā)進展與趨勢，剖析產(chǎn)品競爭力與市場前景，洞察醫(yī)藥資本脈絡，見證醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質量發(fā)展。

根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)，2022年9月26日至2022年10月7日期間，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）共收到4家上市公司（含上市公司控股公司）提交的4個化學新藥、治療用生物制品、預防用生物制品新藥申請。

新藥申請

2022年9月26日至2022年10月7日期間，上市公司方面，信達生物（HK01801，股價22港元，市值337港元）、科濟藥業(yè)-B（HK02171，股價9.6港元，市值55億港元）、智飛生物（SZ300122，股價79.54元，市值1273億元）、翰森制藥（HK03692，股價11.42港元，市值676億港元）各提交1個臨床申請。

新藥熱評

1.科濟藥業(yè)擬治療實體瘤CAR-T產(chǎn)品再度申報臨床，仍在等待首款商業(yè)化產(chǎn)品

9月28日，CDE官網(wǎng)顯示，科濟藥業(yè)-B的“CT041自體CAR T細胞注射液”（以下簡稱“CT041”）再度申報臨床。據(jù)公司介紹，CT041是一種潛在全球同類首創(chuàng)的、靶向CLDN18.2蛋白質的自體CAR-T細胞候選產(chǎn)品，擬用于治療CLDN18.2陽性實體瘤，主要治療胃癌/胃食管結合部癌及胰腺癌。

據(jù)悉，CT041已于2020年獲得FDA授予的孤兒藥資格認定；于2021年獲得歐洲藥品管理局（EMA）授予的優(yōu)先藥物（PRIME）資格，用于治療晚期胃癌；于2022年獲FDA授予再生醫(yī)學先進療法（RMAT）資格，用于治療CLDN18.2陽性的晚期胃癌/食管胃結合部腺癌。今年年初，CT041獲得國家藥監(jiān)局批準，進入確證性II期臨床試驗，成為全球首個進入確證性II期臨床試驗的用于治療實體瘤的CAR-T產(chǎn)品。

行業(yè)洞察：

根據(jù)國盛證券研報，全球CAR-T療法市場已從2017年的0.1億美元提升至2020年的11億美元，并將在2024年達到66億美元，2030年將提升至218億美元。此外，據(jù)弗若斯特沙利文測算，2030年中國CAR-T療法市場將增至289億元。

目前，全球共有8款CAR-T產(chǎn)品獲批上市，適應癥均為血液腫瘤。在針對實體瘤的CAR-T療法領域，科濟藥業(yè)率先布局，已有多個CAR-T產(chǎn)品處于臨床試驗階段，在全球實體瘤CAR-T研發(fā)領域處于領先地位。上述國盛證券研報指出，統(tǒng)計數(shù)據(jù)表明，癌癥患者中實體瘤群體占比達90%，相比血液瘤市場空間更加可觀，CAR-T療法有望成為實體瘤末線顛覆性療法，但高昂的價格是其應用主要障礙。

靶點上，科濟藥業(yè)的CT041靶向Claudin18.2，該靶點在胃癌、胰腺癌中高度特異性表達，是理想的開發(fā)靶標，胃癌、胰腺癌也是CT041正在開展臨床試驗的適應癥。據(jù)悉，科濟藥業(yè)是全球首個成功識別、驗證和報告CLDN18.2可作為CAR-T治療靶點的公司。此前，靶向Claudin18.2的藥物已經(jīng)囊括了單抗、雙抗、ADC等技術路線。

在2022年ASCO大會上，科濟藥業(yè)展示了兩篇關于CT041研究結果的海報，包含臨床試驗的相關數(shù)據(jù)。公司稱，CT041有可能在未來成為胃癌/食管胃結合部腺癌和胰腺癌的骨干療法，并惠及全球大量患者群體。

公司點評：

自2014年正式運營以來，科濟藥業(yè)專注于血液瘤和實體瘤的創(chuàng)新CAR-T細胞療法。目前，科濟藥業(yè)尚無商業(yè)化產(chǎn)品獲批，2019年至2021年，公司分別虧損2.65億元、10.64億元和47.44億元，三年合計虧損超60億元。今年上半年，公司虧損3.76億元，同比有所收窄。

截至2022年6月30日，科濟藥業(yè)現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物以及短期投資為27.4億元，較2021年末的30.07億元減少2.67億元，公司稱主要由于研發(fā)開支、行政開支及資本支出投入所致。

對科濟藥業(yè)來說，在研管線中的CT053和CT041未來能否順利實現(xiàn)商業(yè)化尤為關鍵。公司稱，預計CT053于2022年第三季度向國家藥監(jiān)局提交上市申請，并計劃于2023年向FDA提交上市申請。對于CT041，公司稱預計于2024年上半年在國內提交上市申請。

《掘金創(chuàng)新藥》研究員認為，三年虧去超60億元后，科濟藥業(yè)亟需一款重磅商業(yè)化產(chǎn)品。另外，盡管CAR-T療法有望成為腫瘤后線治療顛覆性療法，但由于價格高昂、供貨時間長、潛在適用群體有限等諸多限制，CAR-T療法在商業(yè)化的道路上能走多遠仍有待觀察。

2021年10月至今，科濟藥業(yè)股價持續(xù)下跌，目前股價較高點已經(jīng)跌去八成。對于專攻CAR-T療法的科濟藥業(yè)來說，即使未來旗下CAR-T產(chǎn)品順利獲批上市，如何大規(guī)模商業(yè)化推廣也是不容忽視的問題。

2.沃森生物新冠mRNA疫苗在印尼獲批緊急使用授權 新冠疫苗市場空間還有多大？

9月30日，沃森生物（SZ300142，股價38.16元，市值613億元）發(fā)布公告稱，公司及子公司研發(fā)的新冠mRNA疫苗（商品名：沃艾可欣/AWcorna）獲得印度尼西亞國家食品藥品監(jiān)管局批準的緊急使用授權（EUA），其也是國內自主研發(fā)的首個獲批海外上市的新冠mRNA疫苗。

據(jù)悉，沃艾可欣于2020年6月獲得國家藥監(jiān)局批準進入臨床研究，并于2021年9月正式開展在空白人群中的關鍵注冊III期國際多中心保護效力臨床試驗，分別在印度尼西亞、墨西哥和菲律賓三個國家共計入組20812例受試者。本次EUA批準該產(chǎn)品用于18歲及以上無新冠疫苗接種史的人群進行兩劑接種，或用于18歲及以上完成新冠滅活疫苗基礎免疫的人群接種一劑作為序貫免疫加強。

行業(yè)洞察：

到今年10月，國內累計接種新冠病毒疫苗超34億劑次。國內已有9款新冠疫苗獲批附條件上市或緊急使用許可，不過，國內目前尚無新冠mRNA疫苗獲批，沃森生物的沃艾可欣是全球第三款上市的新冠mRNA疫苗。

根據(jù)界面新聞報道，到今年9月，印尼加強針接種率為26.37%。沃森生物在公告中稱，印度尼西亞是世界第四人口大國，疫苗市場空間廣闊。公司表示，沃艾可欣在國內的Ⅲ期臨床研究階段現(xiàn)場工作已基本結束，但何時能夠獲批尚無定數(shù)。

公司點評：

今年上半年，沃森生物實現(xiàn)營收23.48億元，同比增長73.96%，歸母凈利潤為4.21億元，同比增長31.90%。公司上半年二價HPV疫苗共獲得批簽發(fā)884664劑，13價肺炎結合疫苗批簽發(fā)量同比增長39.68%。

對于最近在印尼獲批緊急使用授權的沃艾可欣來說，其市場空間還有多大？今年7月，香港大學生物醫(yī)學學院教授金冬雁在電話中對《掘金創(chuàng)新藥》研究員表示，新冠疫苗產(chǎn)能過剩是肯定的，整體市場空間會越來越小。不過，金冬雁也提到，未來新冠疫苗很可能變成季節(jié)性接種，變成每年接種一次或每兩年接種一次。

《掘金創(chuàng)新藥》研究員認為，沃艾可欣能給沃森生物帶來多少業(yè)績增量尚難以預料，其何時能在國內獲批上市也存在變數(shù)。mRNA技術是生物醫(yī)藥未來重要的發(fā)展方向之一，對公司來說，沃艾可欣獲批緊急使用授權，標志著公司在mRNA技術路線布局的新冠疫苗取得了一定成果；而布局mRNA技術與平臺所取得的積累，也將為公司后續(xù)多種mRNA疫苗提供經(jīng)驗借鑒。

封面圖片來源：攝圖網(wǎng)-500448297