FDA警示CAR-T療法明星項目 藥明康德同類投資或被“潑冷水”

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每經記者 鄢銀嬋 實習記者 劉曉雪

“魏則西事件”曾將細胞免疫療法置于風口浪尖，而近期，美國細胞治療領域明星企業朱諾治療公司（JUNOTherapeutics）的CAR-T療法明星項目也一度被叫停。

此前，朱諾治療公司曾宣布，其CAR-T療法JCAR015的II期臨床試驗因導致3名患者死亡被FDA（美國食品藥品監督管理局）叫停。隨后，公司又聲明稱，FDA在進行綜合考量后，又對其準予放行。

《每日經濟新聞》記者了解到，在多個細胞免疫療法中，CAR-T療法因在晚期血液腫瘤能產生高比例應答而被學界人士爭相看好，近年來包括諾華、強生等全球制藥巨頭均斥巨資對其進行研發。同時，國內眾多上市公司也在該領域進行了布局。

值得一提的是，此次被FDA警示的朱諾治療公司早前剛與藥明康德合資建立上海藥明巨諾生物科技有限公司(JWBiotechnologyCo.Ltd)（以下簡稱藥明巨諾），主攻方向便是CAR-T療法。

業內分析認為，細胞免疫療法當前僅是腫瘤綜合治療的一個輔助手段，雖然潛在市場前景很大，但同時在研發上還存在不少難以攻克的關卡。此次CAR-T療法被FDA警示，也給當前火熱市場的潑了一盆冷水。

朱諾CAR-T一度被叫停

CAR-T細胞療法，曾被稱為“腫瘤治療的顛覆者”。從實驗室到市場，國外至國內，屬于細胞免疫治療中的CART療法都備受追捧。

不過這一狀況在近期發生了變化。7月初，朱諾治療公司通報其CAR-T療法JCAR015的II期臨床試驗因導致3名受試者死亡，被FDA一度叫停。據媒體報道，朱諾治療公司上述項目臨床試驗原計劃入組90名受試者，而3名死亡的受試者均死于腦水腫，且都在氟達拉濱試驗組中。

公開信息顯示，這并非朱諾治療公司CAR-T相關項目首次發生受試者死亡事件。早在2014年，朱諾治療公司的合作伙伴之一紀念斯隆-凱特林癌癥研究中心曾因兩例受試者在輸注CAR-T兩周后死亡，被FDA緊急叫停相關幾項在研臨床試驗。

引人關注的是，盡管死亡事件屢屢發生，FDA在給出叫停處理后卻又意外放行，令業界一片嘩然。

“免疫細胞療法是近年來生物醫藥領域的一大研究方向，包括之前‘魏則西事件’中飽受詬病的DC-CIK療法，以及CIK、NK、CAR-T等。其中，CAR-T療法因在晚期血液腫瘤產生高比例應答，被一致認為是當下最具前景的腫瘤精準療法。”聯訊證券醫藥行業研究組一位人士向《每日經濟新聞》記者表示。在他看來，這也是FDA寧愿承壓也對朱諾治療公司放行的原因。

招商證券曾援引美國花旗銀行的分析認為，未來10年，免疫療法的市場規模可達到350億美元。記者注意到，這一潛在的市場空間近年來吸引了大批跨國藥企斥巨資介入。比如朱諾治療公司在過去3年的融資額就達10億美元；強生在2014年便投入6.25億美元收購了美國生物技術公司MacroGenics的CART項目；默克雪蘭諾去年也與Intrexon出資9.41億美元投資該領域。

同時，A股也有超過10家上市公司在該領域布局，包括2014年先后介入的開能環保、姚記撲克和中源協和以及已布局超10年的海欣股份等。

藥明康德重點投資CAR-T

此次被FDA警示的朱諾治療公司在今年4月剛與藥明康德合資建立藥明巨諾，后者主攻方向便是CAR-T療法。

公開資料顯示，曾是中概股的藥明康德已于去年12月從紐交所退市，并宣布順利完成私有化，眼下正有意沖擊A股市場。

與朱諾治療公司合作，并非藥明康德首次在在免疫細胞治療領域布局。2015年3月，該公司便宣布在美國新建CAR-T細胞及相關癌癥免疫細胞療法生產工廠，致力于相關設備生產，并稱新工廠將于2016年年中投入運營。

“（藥明康德）公司這幾年來投資并購動作很多，主要領域集中在基因科學，特別是免疫細胞治療以及移動醫療方面，這也是其未來的戰略發展方向之一。”一位不愿具名的醫藥觀察人士向《每日經濟新聞》表示，朱諾治療公司正在研發的CAR-T項目進展情況無疑會對藥明康德未來經營形成影響。

“細胞免疫市場的潛在前景有一個很重要的前提，就是這種療法真的會給癌癥患者帶來根本性改變，但這個命題目前并未有實質性突破。”該人士認為，此次CAR-T療法被FDA警示，可能會令當前的火熱市場有所降溫。

清華大學免疫學專家林欣就曾公開撰文，CAR-T細胞免疫治療對血液腫瘤有一定療效，但同時也有副作用，CAR-T細胞會對帶有CAR相對應抗原的正常細胞產生殺傷，以及產生細胞因子風暴，導致患者發高燒等。

聯訊證券醫藥行業研究組人士也認為，國家明確規定細胞免疫療法還處于試驗階段，CAR-T療法多次至人死亡被FDA一度叫停后，藥明康德可能會調整方案然后再重新進入試驗。

昨日（7月18日），記者多次致電藥明康德官網所留電話欲了解相關詳情，但電話一直無人接聽。