每經(jīng)記者｜許立波    每經(jīng)編輯｜張海妮    

2023年國家醫(yī)保目錄調(diào)整已于近期落下帷幕。據(jù)悉，本次調(diào)整共新增126種藥品，調(diào)整后目錄內(nèi)藥品總數(shù)將增至3088種。在談判/競價(jià)環(huán)節(jié)，共有143個(gè)目錄外藥品參加，其中121個(gè)談判/競價(jià)成功，成功率為84.6%，平均降價(jià)61.7%。

值得注意的是，備受各方關(guān)注的“百萬抗癌藥”CAR-T細(xì)胞療法再次無緣納入醫(yī)保。這種創(chuàng)新的癌癥治療方法，雖在全球范圍內(nèi)展示出其驚艷的治療效果，但CAR-T高昂成本仍舊是其進(jìn)入醫(yī)保目錄的最大阻礙。無法進(jìn)入醫(yī)保也意味著多數(shù)患者需要自行承擔(dān)巨額費(fèi)用，在覆蓋更廣大患者群體的道路上，CAR-T依然步履維艱。

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第三次闖關(guān)醫(yī)保談判

2017年，諾華的Kymriah及Kite Pharma的Yescarta先后獲FDA批準(zhǔn)上市，標(biāo)志著CAR-T細(xì)胞療法進(jìn)入商業(yè)化元年。

據(jù)Frost&Sullivan預(yù)測，按銷售價(jià)值計(jì)，全球CAR-T市場規(guī)模已從2017年的0.1億美元增至2020年的11億美元，預(yù)計(jì)全球CAR-T細(xì)胞療法市場銷售價(jià)值2030年將達(dá)到218億美元，2021年至2030年的年復(fù)合增長率為34.8%。

隨著細(xì)胞基因治療的商業(yè)價(jià)值在全球范圍內(nèi)不斷升溫，CAR-T也在國內(nèi)掀起研發(fā)熱潮。據(jù)記者梳理，在國內(nèi)，目前NMPA（國家藥監(jiān)局）共批準(zhǔn)了4款CAR-T產(chǎn)品，包括復(fù)星凱特的奕凱達(dá)（阿基侖賽），該產(chǎn)品于2021年6月獲批，是國內(nèi)首個(gè)獲批上市的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品；藥明巨諾的倍諾達(dá)（瑞基奧侖賽）于2021年9月獲批上市；馴鹿生物的福可蘇（伊基奧侖賽）于2023年6月獲批上市，為國內(nèi)上市的首個(gè)BCMA靶點(diǎn)CAR-T產(chǎn)品；合源生物的源瑞達(dá)（納基奧侖賽）于今年11月剛剛獲批，是首款在國內(nèi)獲批上市用于治療白血病的CAR-T產(chǎn)品。

實(shí)際上，自2021年以來，CAR-T細(xì)胞療法已連續(xù)第三年沖刺醫(yī)保。在2021年的醫(yī)保目錄調(diào)整中，復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液雖然通過了形式審查，但最終未能進(jìn)入醫(yī)保；藥明巨諾瑞基奧侖賽注射液則因?yàn)楂@批時(shí)間較晚錯(cuò)過了此次談判。到了2022年，阿基侖賽注射液甚至沒有進(jìn)行申報(bào)；而瑞基奧侖賽則首次參與醫(yī)保目錄申報(bào)并通過形式審查，但同樣未能在談判桌上贏得一席之地。在今年的醫(yī)保目錄調(diào)整中，上述兩款CAR-T療法共同跨過了形式審查這一門檻，但仍然無緣進(jìn)入醫(yī)保；馴鹿生物的伊基奧侖賽雖然獲批時(shí)間在此次醫(yī)保目錄的截止線前，但并未出現(xiàn)在初審名單中。

CAR-T療法之所以難以躋身國家醫(yī)保目錄，原因比較復(fù)雜，其高昂的售價(jià)不容忽視。

國家醫(yī)保局在藥品談判中的一個(gè)重要考量是“性價(jià)比”，即治療效果與成本之間的平衡。考慮到有限的預(yù)算和需要服務(wù)的廣大患者群體，昂貴的CAR-T療法自然難以在這一標(biāo)準(zhǔn)下脫穎而出。12月15日，CIC灼識(shí)咨詢顧問李紫鵬也通過書面形式回復(fù)《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者：“產(chǎn)品通過初審目錄是醫(yī)保局對(duì)其臨床價(jià)格的認(rèn)可，CAR-T未能進(jìn)入醫(yī)保說明醫(yī)保局對(duì)高價(jià)藥物維持審慎的態(tài)度，醫(yī)保的主旋律仍然是保基本。”

CAR-T療法為什么這么昂貴？據(jù)西南證券測算，在CAR-T產(chǎn)品生產(chǎn)環(huán)節(jié)中，每年固定成本總計(jì)約為58.41萬美元，每個(gè)產(chǎn)品的可變成本約為4.64萬美元。年最大生產(chǎn)能力下，單人份CAR-T生產(chǎn)成本高達(dá)7.88萬美元。

對(duì)于如何降低CAR-T的生產(chǎn)成本，馴鹿生物首席財(cái)務(wù)官付翀?jiān)鴮?duì)記者表示，現(xiàn)階段最有效的方法還是通過規(guī)模生產(chǎn)分?jǐn)侰AR-T的生產(chǎn)成本，“就像高鐵列車一樣，一個(gè)車廂一個(gè)人坐也是跑一次，坐滿了也是跑一次”，產(chǎn)能利用率越高，成本越低。最關(guān)鍵的還是要把整個(gè)市場做大，病人多了，CAR-T產(chǎn)品的降價(jià)空間就大了。

付翀表示：“我們當(dāng)然希望進(jìn)入醫(yī)保，因?yàn)檫M(jìn)入醫(yī)保，就會(huì)有更多的病人，讓我們的產(chǎn)能更加充實(shí)，成本也可以隨之下降，成本下降，就有更多降價(jià)的空間。”

如今的現(xiàn)實(shí)情況是：CAR-T療法的高成本使其難以進(jìn)入國家醫(yī)保目錄，而無法進(jìn)入醫(yī)保又限制了其市場規(guī)模，從而阻礙了進(jìn)一步降低成本。

需要指出的是，CAR-T所面臨的可及性挑戰(zhàn)不僅是技術(shù)或經(jīng)濟(jì)層面的，更是一個(gè)涉及公共健康、經(jīng)濟(jì)可持續(xù)性和社會(huì)公平的復(fù)雜問題。這不僅需要生物醫(yī)藥企業(yè)的努力，也需要政策制定者和醫(yī)保機(jī)構(gòu)的合作，共同尋找一種既能確保治療可及性，又能保證醫(yī)保基金有效利用的機(jī)制。李紫鵬也指出，細(xì)胞基因產(chǎn)品的“高昂”定價(jià)與醫(yī)保“保基本”的功能定位在一定程度上是互斥的，亟需構(gòu)建中國的多元支付體系、按療效付款等創(chuàng)新支付方式實(shí)現(xiàn)破局。 

商保是CAR-T最核心的助力方向

在國內(nèi)醫(yī)保無法為CAR-T買單的背景下，目前多數(shù)CAR-T產(chǎn)品主要轉(zhuǎn)向探索包括各類“惠民保”等商保的支付。截至目前，復(fù)星凱特的阿基侖賽已被納入超過90款城市惠民保、超過60款商業(yè)保險(xiǎn)。藥明巨諾中報(bào)顯示，截至2023年上半年，瑞基奧侖賽已被列入62個(gè)商業(yè)保險(xiǎn)產(chǎn)品及91個(gè)地方政府的補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)計(jì)劃，49%的已回輸患者獲得了保險(xiǎn)補(bǔ)償，保險(xiǎn)賠付比例為38%至100%。今年9月20日，馴鹿生物首席商務(wù)官張華回應(yīng)《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者關(guān)于惠民保覆蓋的問題時(shí)稱：“伊基奧侖賽已被納入寧波甬寧寶、南京寧惠保等國內(nèi)多地的城市惠民險(xiǎn)，還有一些四川、湖北、江蘇的地級(jí)市目前都在窗口期，應(yīng)該很快就會(huì)進(jìn)入。”

李紫鵬認(rèn)為，未進(jìn)入醫(yī)保的產(chǎn)品，可尋求醫(yī)保外商業(yè)化渠道，通過慈善贈(zèng)藥、聯(lián)合商保多方支付、DTP銷售等渠道來提升藥品的整體銷量。“醫(yī)保外商業(yè)化渠道已經(jīng)不是新思路了，國產(chǎn)廠商和MNC都采用過這種商業(yè)化策略。比如康方的卡度尼利單抗上市即決定不進(jìn)入醫(yī)保，自建銷售化團(tuán)隊(duì)配合慈善贈(zèng)藥，這一策略也取得了亮眼的戰(zhàn)績，截至2023年上半年末，商業(yè)化僅1年，銷售額就已經(jīng)超過了11億元。”

今年進(jìn)博會(huì)期間，藥明巨諾創(chuàng)新支付及市場準(zhǔn)入高級(jí)總監(jiān)滿羽曾在一場論壇上對(duì)記者提及，對(duì)于一些創(chuàng)新藥，尤其是CAR-T這類價(jià)格非常高的創(chuàng)新藥，想進(jìn)入國家醫(yī)保不易。但是，伴隨著商業(yè)保險(xiǎn)、惠民保的發(fā)展，現(xiàn)在有超過60%（接受CAR-T治療）的患者是來自于商保和惠民保的支付。“目前我們國家醫(yī)保作為最基本的保障層次，商業(yè)保險(xiǎn)和惠民保其實(shí)已經(jīng)成為創(chuàng)新藥最核心的助力方向。”

“在預(yù)期內(nèi)，未來隨著更多國產(chǎn)創(chuàng)新藥的上市，以及醫(yī)保外商業(yè)化渠道產(chǎn)品銷售亮眼的實(shí)例，相信會(huì)有更多藥企將醫(yī)保外商業(yè)化渠道納入考慮乃至實(shí)踐范圍內(nèi)。”李紫鵬向記者表示，他同時(shí)也強(qiáng)調(diào)，對(duì)藥企來說，選擇醫(yī)保外商業(yè)化渠道要更加重視產(chǎn)品的臨床價(jià)值、差異化競爭和適應(yīng)癥布局情況，優(yōu)異的臨床效果和獨(dú)家品種是企業(yè)的底氣。

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