每經(jīng)記者｜陳星    每經(jīng)編輯｜張海妮    

重癥肌無力（MG）是一種由抗乙酰膽堿受體（AChR）免疫球蛋白G（IgG）抗體和抗肌肉特異性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗體介導(dǎo)的獲得性自身免疫性疾病。該疾病導(dǎo)致神經(jīng)肌肉接頭傳遞受損，表現(xiàn)為骨骼肌收縮無力。患者常有眼肌表現(xiàn)，還有約85%的患者會出現(xiàn)眼肌以外的癥狀，發(fā)展為全身型重癥肌無力（gMG），甚至發(fā)生肌無力危象。

據(jù)四川大學(xué)華西醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師周紅雨介紹，全身型重癥肌無力病程長、難治療、易復(fù)發(fā)。早在2018年，全身型重癥肌無力就被納入了《第一批罕見病目錄》。

“但過去臨床上針對該病主要采取對癥治療，但傳統(tǒng)治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足，不少患者需要面對血糖代謝影響、肝腎毒性、骨髓抑制等負(fù)面作用。”周紅雨說。

2023年6月，國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)FcRn拮抗劑艾加莫德上市，12月公布的《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》將該藥物囊括其中。2024年1月起，新版國家醫(yī)保藥品目錄正式落地實施。目前，罕見病創(chuàng)新藥的獲批速度和可及性都得到了明顯提升。

圖片來源：視覺中國-VCG111123033492 

重癥肌無力新藥醫(yī)保報銷落地

2024年，罕見病用藥納入醫(yī)保目錄的數(shù)量創(chuàng)下新高，填補(bǔ)了包括重癥肌無力在內(nèi)的10個病種的用藥保障空白。其中，全身型重癥肌無力創(chuàng)新藥艾加莫德從上市到納入醫(yī)保用時不到半年。

艾加莫德是國內(nèi)首個且目前唯一獲批上市的FcRn拮抗劑，也是目前國內(nèi)唯一可醫(yī)保報銷的FcRn拮抗劑，用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。據(jù)了解，納入醫(yī)保目錄前，按照一年5個治療周期計算，全身型重癥肌無力患者使用艾加莫德的年治療費用高達(dá)40萬元，納入醫(yī)保后，成都本地患者報銷比例為60%至75%，按照一年5個治療周期，醫(yī)保報銷后年治療個人自付費用最低5萬余元（納入醫(yī)保前后基數(shù)不同）。

四川大學(xué)華西醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師周紅雨接受《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者采訪時表示，乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者在所有重癥肌無力患者中占比達(dá)到八成，而且這種抗體陽性的患者也是出現(xiàn)危象后治療最困難的患者，因此艾加莫德可以說是覆蓋了重癥肌無力患者中最廣和治療難度最高的人群。

周紅雨介紹稱，在創(chuàng)新藥物出現(xiàn)之前，臨床上針對重癥肌無力主要采取對癥治療方式，常用的治療手段包括口服激素和傳統(tǒng)免疫制劑。但長期使用激素容易帶來副作用，患者的抵觸情緒也較大，而原本用來治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、肝腎移植排異反應(yīng)的免疫制劑也沒有將重癥肌無力寫進(jìn)說明書，因此使用這類藥物嚴(yán)格來說屬于超適應(yīng)癥用藥。

“傳統(tǒng)治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足，長期以來實現(xiàn)雙達(dá)標(biāo)的治療目標(biāo)非常困難，這也是當(dāng)前重癥肌無力的治療難點。”周紅雨提到的“雙達(dá)標(biāo)”，即疾病癥狀和治療副作用均最小化的狀態(tài)，“不少患者為了達(dá)到微小狀態(tài)，往往需要面對傳統(tǒng)藥物治療帶來的種種問題，如對血糖等代謝的影響、肝腎毒性、骨髓抑制、感染及遠(yuǎn)期腫瘤風(fēng)險等”。

因此，重癥肌無力亟需安全、有效的創(chuàng)新療法。

罕見病新藥上市半年即納入醫(yī)保

2021年1月，再鼎醫(yī)藥就從Argenx引進(jìn)艾加莫德，再鼎醫(yī)藥擁有該藥在大中華區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。同年12月，艾加莫德獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）。

2023年6月，國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)艾加莫德上市，12月公布的《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》將艾加莫德囊括其中。罕見病創(chuàng)新藥的獲批速度和可及性都得到了明顯提升。

周紅雨對《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者表示，2018年《第一批罕見病目錄》出臺時，全身型重癥肌無力就被納入其中。而像艾加莫德一樣的罕見病創(chuàng)新藥在國內(nèi)上市半年后就納入醫(yī)保，意味著從對罕見病的認(rèn)識和罕見病用藥的保障都有了長足進(jìn)步。“以免疫疾病領(lǐng)域的罕見病為例，目前重癥肌無力、多發(fā)性硬化、四肢性脊髓炎等罕見病都有納入醫(yī)保的用藥，從藥品的品種范圍到進(jìn)入醫(yī)保的速度來看，醫(yī)保政策都給予了很大的鼓勵。”

據(jù)悉，艾加莫德已在四川大學(xué)華西醫(yī)院正式醫(yī)保落地，目前，首批患者正在華西醫(yī)院接受艾加莫德治療。

多款罕見病藥物在國內(nèi)獲批上市，尤其是針對《第二批罕見病目錄》中的罕見病創(chuàng)新藥和生物類似藥獲得加速獲批，甚至有的產(chǎn)品在獲批后很快又被納入新版國家醫(yī)保目錄，也讓企業(yè)有了參與罕見病藥物研發(fā)的動力。

除艾加莫德已經(jīng)在國內(nèi)獲批上市外，國內(nèi)在研的FcRn單抗還有石藥集團(tuán)與和鉑醫(yī)藥的巴托利單抗。2023年3月，和鉑醫(yī)藥公布了巴托利單抗治療全身重癥肌無力（gMG）的Ⅲ期試驗數(shù)據(jù)，結(jié)果顯示已達(dá)到主要研究終點及關(guān)鍵次要研究終點，同時治療總體上安全且耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。但2023年12月，和鉑醫(yī)藥突然宣布巴托利單抗的Ⅲ期臨床試驗延期，以收集其他長期安全性數(shù)據(jù)，并撤回該藥的上市申請，計劃2024年上半年重新提交。

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