全身型重癥肌無力新藥醫保落地 罕見病藥物醫保報銷提速

每經記者｜陳星    每經編輯｜張海妮    

重癥肌無力（MG）是一種由抗乙酰膽堿受體（AChR）免疫球蛋白G（IgG）抗體和抗肌肉特異性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗體介導的獲得性自身免疫性疾病。該疾病導致神經肌肉接頭傳遞受損，表現為骨骼肌收縮無力。患者常有眼肌表現，還有約85%的患者會出現眼肌以外的癥狀，發展為全身型重癥肌無力（gMG），甚至發生肌無力危象。

據四川大學華西醫院神經內科主任醫師周紅雨介紹，全身型重癥肌無力病程長、難治療、易復發。早在2018年，全身型重癥肌無力就被納入了《第一批罕見病目錄》。

“但過去臨床上針對該病主要采取對癥治療，但傳統治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足，不少患者需要面對血糖代謝影響、肝腎毒性、骨髓抑制等負面作用。”周紅雨說。

2023年6月，國家藥品監督管理局批準FcRn拮抗劑艾加莫德上市，12月公布的《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》將該藥物囊括其中。2024年1月起，新版國家醫保藥品目錄正式落地實施。目前，罕見病創新藥的獲批速度和可及性都得到了明顯提升。

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重癥肌無力新藥醫保報銷落地

2024年，罕見病用藥納入醫保目錄的數量創下新高，填補了包括重癥肌無力在內的10個病種的用藥保障空白。其中，全身型重癥肌無力創新藥艾加莫德從上市到納入醫保用時不到半年。

艾加莫德是國內首個且目前唯一獲批上市的FcRn拮抗劑，也是目前國內唯一可醫保報銷的FcRn拮抗劑，用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。據了解，納入醫保目錄前，按照一年5個治療周期計算，全身型重癥肌無力患者使用艾加莫德的年治療費用高達40萬元，納入醫保后，成都本地患者報銷比例為60%至75%，按照一年5個治療周期，醫保報銷后年治療個人自付費用最低5萬余元（納入醫保前后基數不同）。

四川大學華西醫院神經內科主任醫師周紅雨接受《每日經濟新聞》記者采訪時表示，乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者在所有重癥肌無力患者中占比達到八成，而且這種抗體陽性的患者也是出現危象后治療最困難的患者，因此艾加莫德可以說是覆蓋了重癥肌無力患者中最廣和治療難度最高的人群。

周紅雨介紹稱，在創新藥物出現之前，臨床上針對重癥肌無力主要采取對癥治療方式，常用的治療手段包括口服激素和傳統免疫制劑。但長期使用激素容易帶來副作用，患者的抵觸情緒也較大，而原本用來治療類風濕關節炎、肝腎移植排異反應的免疫制劑也沒有將重癥肌無力寫進說明書，因此使用這類藥物嚴格來說屬于超適應癥用藥。

“傳統治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足，長期以來實現雙達標的治療目標非常困難，這也是當前重癥肌無力的治療難點。”周紅雨提到的“雙達標”，即疾病癥狀和治療副作用均最小化的狀態，“不少患者為了達到微小狀態，往往需要面對傳統藥物治療帶來的種種問題，如對血糖等代謝的影響、肝腎毒性、骨髓抑制、感染及遠期腫瘤風險等”。

因此，重癥肌無力亟需安全、有效的創新療法。

罕見病新藥上市半年即納入醫保

2021年1月，再鼎醫藥就從Argenx引進艾加莫德，再鼎醫藥擁有該藥在大中華區的獨家開發和商業化權利。同年12月，艾加莫德獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）。

2023年6月，國家藥品監督管理局批準艾加莫德上市，12月公布的《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》將艾加莫德囊括其中。罕見病創新藥的獲批速度和可及性都得到了明顯提升。

周紅雨對《每日經濟新聞》記者表示，2018年《第一批罕見病目錄》出臺時，全身型重癥肌無力就被納入其中。而像艾加莫德一樣的罕見病創新藥在國內上市半年后就納入醫保，意味著從對罕見病的認識和罕見病用藥的保障都有了長足進步。“以免疫疾病領域的罕見病為例，目前重癥肌無力、多發性硬化、四肢性脊髓炎等罕見病都有納入醫保的用藥，從藥品的品種范圍到進入醫保的速度來看，醫保政策都給予了很大的鼓勵。”

據悉，艾加莫德已在四川大學華西醫院正式醫保落地，目前，首批患者正在華西醫院接受艾加莫德治療。

多款罕見病藥物在國內獲批上市，尤其是針對《第二批罕見病目錄》中的罕見病創新藥和生物類似藥獲得加速獲批，甚至有的產品在獲批后很快又被納入新版國家醫保目錄，也讓企業有了參與罕見病藥物研發的動力。

除艾加莫德已經在國內獲批上市外，國內在研的FcRn單抗還有石藥集團與和鉑醫藥的巴托利單抗。2023年3月，和鉑醫藥公布了巴托利單抗治療全身重癥肌無力（gMG）的Ⅲ期試驗數據，結果顯示已達到主要研究終點及關鍵次要研究終點，同時治療總體上安全且耐受性良好，未發現新的安全性信號。但2023年12月，和鉑醫藥突然宣布巴托利單抗的Ⅲ期臨床試驗延期，以收集其他長期安全性數據，并撤回該藥的上市申請，計劃2024年上半年重新提交。

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