何維：細胞治療紀元開啟 中國醫藥創新應抓住彎道超車的歷史性機遇

每經記者｜胡健    每經實習記者｜張蕊    每經實習編輯｜廖丹    

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在第十屆中國醫藥企業家科學家投資家大會暨改革開放40年醫藥行業發展成就展上，十三屆全國政協副主席、農工黨中央常務副主席何維就藥物干預三個紀元的歷史過程、特征與發展趨勢，以及在藥物干預第三紀元（細胞療法）背景下的中國醫藥創新做了介紹。

他提到，自1763年埃德蒙•斯通從柳樹皮中提取阿司匹林以來，藥物干預已經經歷了三大里程碑式事件：

1899年第一個化學合成藥物-阿司匹林由德國拜耳公司上市，開啟化學藥物治療時代，開辟了藥物干預的第一個紀元；1982年，世界上第一個基因工程生物藥物-重組人胰島素由美國禮萊公司上市，使藥物干預進入生物藥物治療的第二紀元；2017年，世界上第一個基因工程免疫療法-Kymriah（Tisagenlecleucel-T）由美國諾華公司上市，用于某些兒童和年輕人患復發或難治性急性淋巴細胞性白血病的治療。“從歷史視角來看，細胞療法，或者更準確地說基于基因的細胞療法，是代表疾病的藥物干預已經入新紀元（細胞治療紀元）的一個重要標志。”

他認為，醫學的一項最重要的進步是對疾病的診斷，這是基礎醫學和臨床醫學兩大學科對醫學進步的貢獻。根據世界衛生組織國際疾病分類的第10次修訂本數據，人類疾病有2468種大類，19707種小類。醫學的另一項最重要的進步是利用藥物作為手段對疾病進行干預。

接下來，他分別介紹了化學藥物治療紀元、生物藥物治療紀元、細胞治療紀元的主要特征。他指出，疾病需求是化學藥物研發應用的主要驅動力；藥物技術研究已經從以活性化學成分為核心轉向以藥物分子靶向受體為核心；政府嚴格監管使用控制與高新技術產業拉動之間平衡形成了醫藥產業穩定增長的格局與態勢。

進入到生物藥物治療紀元后，許多難治疾病的用藥需求都能得到滿足；生物藥物具有明確的靶向性；單克隆抗體藥物成為生物藥物發展的帶動品種。

到細胞治療紀元階段，在需求上針對更加復雜難治性疾??；在技術策略上以細胞為給藥載體，以合成的基因表達蛋白為作用分子，以細胞工程、抗體工程、基因工程技術和合成生物學為技術支撐；

對于細胞療法的前景，何維認為基因工程免疫細胞療法將向與其他療法相結合、多靶點、動態靶向、范圍擴大、功能優化等方向發展；活的細胞療法將向智能化、自動化、便利化方向發展，是精準醫學發展的重要抓手；同時，活的細胞療法給政府監管制度帶來挑戰與改革發展機遇。

最后，他談到，在藥物干預第三紀元（細胞療法）背景下，中國醫藥創新應當抓住彎道超車的歷史性機遇，利用好臨床技術和藥品雙重管理的優勢，不斷摸索免疫細胞療法臨床腫瘤精準適應癥，推動免疫細胞療法新型審批制度的建立，探索化學藥物、生物藥物、免疫細胞療法三聯治療腫瘤的應用，積極拓展自身免疫病、感染、炎癥、退行性疾病和纖維化等疾病的細胞療法的研究，探索化學藥物、生物藥物、免疫細胞療法、基因治療組合式治療方案治療某些難治性疾病。